Utilizarea tehnologiei de editare a genei CRISPR ca instrument de cercetare pentru dezvoltarea tratamentului cancerului

MIT Spinout KSQ Therapeutics folosește editarea pe scară largă a genelor pentru a studia rolul genelor în boli precum cancerul. Credit: Amabilitatea KSQ Therapeutics

KSQ Therapeutics folosește tehnologia creată aici Cu Să studieze rolul fiecărei gene umane în biologia bolii.

Potențialul CRISPR de a preveni sau trata boala este larg recunoscut. Cu toate acestea, tehnologia de editare a genelor poate fi folosită și ca instrument de cercetare pentru diagnosticarea și înțelegerea bolii.

Aceasta este ideea cheie din spatele KSQ Therapeutics. Organizația folosește CRISPR pentru a schimba gene între milioane de celule. Prin observarea efectelor activării sau dezactivării genelor individuale, KSQ poate explica rolul lor în boli precum cancerul. Compania folosește aceste informații pentru a dezvolta noi tratamente.

Metoda permite KSQ să evalueze funcționalitatea fiecărei gene din genomul uman. A fost creat de cofondatorul Tim Wang PhD ’17 la MIT în laboratoarele profesorului Eric Lander și David Sabatini.

„Acum ne putem uita la fiecare genă pe care nu ați mai făcut-o până acum în niciun sistem de celule umane, astfel încât pot fi descoperite noi aspecte ale biologiei și bolilor, dintre care unele au valoare clinică”, a spus Sabatini, care este, de asemenea, un -fondator.

Conducta de produse KSQ include medicamente micro-moleculare, precum și terapie celulară care vizează vulnerabilitățile genetice identificate din experimentele lor cu cancer și celule tumorale. KSQ consideră că abordarea sa bazată pe CRISPR îi oferă o înțelegere mai completă a biologiei bolii decât alte companii farmaceutice și, prin urmare, are șanse mai mari de a dezvolta tratamente eficiente pentru cancer și alte boli complexe.

Un instrument pentru descoperire

Progrese în CRSPR În urmă cu aproximativ 10 ani, cofondatorul științific al KSQ studia activitatea genelor de câțiva ani înainte de a permite genomului să funcționeze corect. Ei recunosc imediat potențialul CRISPR de a-i ajuta să înțeleagă rolul genelor în biologia bolii.

În timpul lucrării sale de doctorat, Wang și colegii săi au creat o modalitate de a utiliza CRISPR prin scalarea genelor individuale în milioane de celule. Prin observarea efectelor acestor schimbări în timp, cercetătorii ar putea răspândi eficacitatea fiecărei gene. Dacă o celulă a murit, știau că este esențial ca genele să fie vărsate. În celulele canceroase, cercetătorii pot adăuga medicamente și pot vedea dacă eliberarea vreunei gene afectează rezistența la medicamente. Metode de screening mai sofisticate i-au învățat pe cercetători cum diferite gene inhibă sau determină creșterea tumorii.

Jonathan Weissman, profesor la Departamentul de Biologie al MIT și cofondator al KSQ, membru al Institutului Whitehead, a spus: „Acesta este un instrument pentru scalarea biologiei umane care nu era posibil înainte de CRISR”. „Puteți căuta gene sau mecanisme care pot corecta practic un proces de boală” ”

Wang îl recunoaște pe Sabtini că și-a continuat eforturile de comercializare, a vorbit cu investitorii și a lucrat în biroul de licențiere tehnologică al MIT. Wang a adăugat că ecosistemul MIT l-a ajutat să se gândească la scoaterea tehnologiei din laborator.

„Fiind în MIT și în zona Cambridge, probabil că a fost un pic mai ușor să intrați în comercializare decât să mergeți în altă parte”, a spus Wang. „Majoritatea studenților sunt antreprenori, tradiția tradițională există, așa că mă ajută să-mi construiesc mentalitatea în jurul comercializării.”

Weissman a dezvoltat o tehnologie complementară, bazată pe CRISPR, despre care Wang și Sabatini știau că vor fi utile pentru platforma de descoperire a KSQ.

De atunci, compania a îmbunătățit abordarea lui Wang.

„Au reușit să o scaleze la un grad care nu este posibil în niciun laborator academic, nici măcar în cazul lui David”, a spus Wang. “Singurele linii celulare pe care le-am folosit pentru experimentele mele au fost cele ușor de cultivat și ce se afla în laborator. Pe de altă parte, KSQ a decis ce terapii nu erau disponibile pentru anumite tipuri de cancer și ce boli ar trebui diagnosticate după aceea.”

Evaluarea genei KSQ implică milioane de celule. Agenția a spus că datele pe care le colectează prezic succesele și eșecurile din trecut în dezvoltarea medicamentelor împotriva cancerului. Weissman echivalează datele cu „o foaie de parcurs pentru găsirea riscului de cancer”.

“Cancerul are toate aceste căi de evacuare”, a spus Weissman. „Toate aceste căi de evacuare sunt un mod de cartografiere. Dacă sunt prea mulți oameni, nu este o idee bună de urmat, dar dacă sunt prea puțini, puteți începe să dezvoltați terapii pentru a bloca căile de evacuare.

De la descoperire la efect

Candidații la medicamentul de top al KSQ sunt în curs de dezvoltare. Aceasta este ținta ADNCalea reconectată a fost identificată folosind o versiune actualizată a strategiei lui Wang. Medicamentul poate trata mai multe tipuri de cancer ovarian, precum și o boală numită cancer de sân triple-negativ. KSQ dezvoltă în prezent o terapie celulară pentru a spori capacitatea de a lupta împotriva tumorilor.

„Mereu am crezut că cele mai bune companii de biotehnologie vor începe cu informații pe care alții nu le au”, a spus Sabatini. „Cred că companiile de biotehnologie trebuie să inventeze ceva. Acest lucru a permis KSQ să meargă în direcții diferite. “

Fondatorii consideră că KSQ și-a legitimat deja abordarea și a încurajat un interes mai mare în utilizarea CRISPR ca instrument de cercetare.

„Există mult interes în CRISPR ca medic și aceasta este o problemă importantă”, a spus Weissman. „Dar aș argumenta la fel de important atât în ​​descoperire, cât și în tratament [using CRISPR] Identificați obiectivele pe care doriți să le urmați după ce procesul bolii este afectat. Abilitatea ta de a proiecta genomi sau de a produce medicamente depinde de ce gene vrei să schimbi. “

Related articles

Comments

LEAVE A REPLY

Please enter your comment!
Please enter your name here

Share article

Latest articles

Zirconii antici datează începutul tectonicii plăcilor în urmă cu 3,6 miliarde de ani – un eveniment critic pentru a face pământul ospitalier pentru viață

Zirconii examinați de echipa de cercetare, fotografiați cu catodoluminiscență, tehnică cu care echipa a putut vizualiza interiorul cristalelor cu un microscop electronic cu scanare...

Putem face opioidele mai puțin dependente? [Video]

În 2017, milioane de oameni din întreaga lume erau dependenți de opioide și 115.000 au murit din cauza unui supradozaj. Opioidele sunt cele mai puternice...

Măsurile neconvenționale împotriva pandemiei și apărării nucleare pot proteja omenirea de catastrofe catastrofale

Lansarea mânerului SM-3 Block IB de la un crucișător cu rachete ghidate USS Lake Erie (CG 70). Credit: Marina SUA În curând viața pe...

Situl de legare a anticorpilor conservat în variantele de virus COVID-19 – impact mare pentru vaccinurile viitoare

O echipă de cercetare Penn State a descoperit că proteinele N din barza-covi-2 sunt stocate în toate coronavirusurile epidemice legate de îngrășăminte (sus, stânga:...

Mișcări ale electronilor de ceas în interiorul unui atom: viteza obturatorului de o milionime dintr-o miliardime de secundă

Reprezentarea artistică a experimentului. Întârzierea inerentă între emisia celor două tipuri de electroni duce la o elipsă caracteristică în datele analizate. În...

Newsletter

Subscribe to stay updated.